Du måste aktivera javascript för att sverigesradio.se ska fungera korrekt och för att kunna lyssna på ljud. Har du problem med vår sajt så finns hjälp på http://kundo.se/org/sverigesradio/

Forskare rättade till genetiskt fel i stamceller

Publicerat onsdag 2 november 2011 kl 15.42
Rättade genetiskt fel i en enda gen
(1:17 min)
Forskarna testade stamcellerna i möss Foto: Robert F Burkarty

Med hjälp av stamceller har en internationell grupp av forskare lyckats rätta till ett genetiskt fel som bland annat kan ge skador på levern och lungorna hos de som är drabbade. I dagsläget är levertransplantation det enda botemedlet och forskarna bakom studien hoppas att den nya studien kan vara ett steg på vägen mot behandling.

Forskarna började med att ta hudceller från en vuxen människa med en genetisk sjukdom som påverkar levern. Sen omvandlade de hudcellerna till stamceller och förändrade den enda gen i arvsmassan som orsakar sjukdomen.

Därefter fick de stamcellerna att utvecklas till leverceller. För att testa levercellerna opererade forskarna in dem i möss. Enligt Karin Forsberg Nilsson, professor vid Uppsala Unviersitet som forskar på stamceller, innebär studien ett stort steg framåt.

– Det största steget skulle jag nog säga är att man så effektivt har kunnat rätta till det genetiska felet i de här cellerna, att den inte stökar till i arvsmassan på annat sätt än att den rättar till just precis den här mutationen.

Den genetiska sjukdomen som forskarna rättade till drabbar ungefär en på två tusen i norra Europa och leder till skrumplever. Än slå länge har forskarna bara testat den nya tekniken på möss, och enligt Karin Forsberg Nilsson krävs det mycket mer forskning innan en sån här teknik kan användas för att bota människor.

Referens:
Yusa et. al. Targeted gene correction of alfa1-antitrypsin deficiency in induced pluripotent stem cells Nature Doi: 10.1038/nature10424


Grunden i vår journalistik är trovärdighet och opartiskhet. Sveriges Radio är oberoende i förhållande till politiska, religiösa, ekonomiska, offentliga och privata särintressen.
Har du frågor eller förslag gällande våra webbtjänster?

Kontakta gärna Sveriges Radios supportforum där vi besvarar dina frågor vardagar kl. 9-17.

Du hittar dina sparade avsnitt i menyn under "Min Lista".