Du måste aktivera javascript för att sverigesradio.se ska fungera korrekt och för att kunna lyssna på ljud. Har du problem med vår sajt så finns hjälp på http://kundo.se/org/sverigesradio/

Genterapi gav döva möss hörsel

Publicerat torsdag 26 juli 2012 kl 06.00
Mössen var döva från födseln
(1:41 min)
Foto: Robert F. Bukaty

Möss som föds döva på grund av ett genetiskt fel kunde botas i ett amerikanskt försök, där forskare injicerade den saknade genen in i innerörat. Det här öppnar nya möjligheter för att i framtiden kunna utveckla behandlingar av vissa medfödda former av dövhet och hörselnedsättning hos barn.

– Det här är ju första gången som man lyckas återställa hörselfunktionen på ett experimentdjur som har en genetiskt orsakad öronsjukdom och funktionsbortfall. Så på det sättet är studien unik, säger Helge Rask-Andersen som är professor och överläkare på öronkliniken vid Akademiska sjukhuset i Uppsala

Mössen i det amerikanska försöket saknade en gen som producerar ett protein som behövs för att de inre hårcellerna i örat ska kunna signalera till nervtrådarna. De var alltså helt döva från födseln. Forskarna injicerade den saknade genen i örat med ett virus som tog genen till cellerna.

Forskarna testade sen hörseln hos mössen genom att se om de reagerade på plötsliga ljud. De gjorde också mycket noggranna undersökningar av innerörat hos mössen, med elektronmikroskop. Och de kunde se att funktionen i hårcellerna återställdes.

– Jag är också imponerad över att man lyckats vidmakthålla den här funktionen under så lång tid, som upp till ett år, säger Helge Rask-Andersen.

Ett problem är alltså att hålla kvar effekten. Och det visade sig viktigt att man tillför genen tidigt, hos nyfödda djur. När behandlingen gavs till tio dagar gamla möss blev resultatet mycket sämre och varade inte alls lika länge.

Förhoppningen är att barn ska kunna behandlas med liknande genterapi i framtiden. Ungefär hälften av medfödda hörselnedsättningar hos människor beror på genetiska defekter, och en del av dem skulle kanske kunna botas med sådana här behandlingar. Men det kommer då att ställa höga krav på att man kan diagnostisera tidigt och korrekt.

-- Vi kan ju diagnostisera dövhet väldigt tidigt, och det visar ju det här att man skulle kunna intervenera tidigt och återställa funktionen, säger Helge Rask-Andersen. Och det här visar ju vart vi är på väg, tror jag.

Referens:

O. Akil et al. Restoration of Hearing in the VGLUT3 Knockout Mouse Using Virally Mediated Gene Therapy. Neuron 2012. DOI: 10.1016/j.neuron.2012.05.019

Grunden i vår journalistik är trovärdighet och opartiskhet. Sveriges Radio är oberoende i förhållande till politiska, religiösa, ekonomiska, offentliga och privata särintressen.
Har du frågor eller förslag gällande våra webbtjänster?

Kontakta gärna Sveriges Radios supportforum där vi besvarar dina frågor vardagar kl. 9-17.

Du hittar dina sparade avsnitt i menyn under "Min Lista".