Du måste aktivera javascript för att sverigesradio.se ska fungera korrekt och för att kunna lyssna på ljud. Har du problem med vår sajt så finns hjälp på http://kundo.se/org/sverigesradio/

Mänskliga embryon genförändrades mot hjärtsjukdom

Uppdaterat onsdag 2 augusti kl 19.00
Publicerat onsdag 2 augusti kl 19.00
Första studien av det här slaget i USA
(1:33 min)
Utvecklingssteg hos embryon som behandlats med CRISPR-Cas9 för att ta bort en sjukdomsgen.
Utvecklingssteg hos embryon som behandlats för att ta bort sjukdomsgenen. Foto: OHSU

På ett amerikanskt laboratorium har forskare genförändrat mänskliga embryon för att ta bort en sjukdomsgen som orsakar hjärtsjukdom.

Forskarna har testat att ta bort en genetisk defekt hos mänskliga embryon, som annars skulle ge en svår hjärtsjukdom.

Det här är bara den fjärde studien hittills om genförändrade mänskliga embryon som har publicerats i en vetenskaplig tidskrift. De tidigare tre studierna har gjorts i Kina.

Fredrik Lanner är utvecklingsbiolog och forskar om mänskliga embryon vid Karolinska institutet. Han säger att de amerikanska forskarna verkar ha tagit ett stort steg framåt, även om det fortfarande är en lång väg kvar innan det här kan börja testas som behandling på riktigt.

– Istället för att ha 50 procent friska embryon så fick man 70 procent friska embryon. Men det är fortfarande en ganska låg andel, säger han.

Det handlar om par där mannen bär på en genvariant för hjärtsjukdomen, och hur stor andel friska embryon utan hjärtsjukdom som paren kan få vid en provrörsbefruktning. Ju fler friska embryon, desto större chans för en lyckad graviditet.

– Det kan ha stor betydelse för ett par som försöker bli gravida med ett friskt barn.

Forskarna använde den CRISPR-Cas9-teknik för genförändring som har utvecklats snabbt de senaste åren. De lyckades då till stor del få bort sjukdomsvarianten av genen när det var den som fördes vidare från spermien till embryot. Resultaten blev fler friska embryon.

Det hela går ut på att den felaktiga dna-sekvensen klipps bort. Sedan lagas den av cellernas reparationssystem, antingen med hjälp av den friska genkopian från mamman eller från en konstgjord dna-mall som forskarna tillsatt.

Till skillnad från de få, liknande studier som gjorts tidigare på mänskliga embryon, verkar den här forskargruppen ha lyckats bättre med att få alla celler i embryot att bli friska.

Det beror förmodligen på att de har satt in genförändringstekniken redan när befruktningen sker, istället för att vänta tills efteråt, säger Fredrik Lanner.

Men det är en lång väg kvar innan tekniken är tillräckligt säker för att användas till embryon som ska få utvecklas vidare mer än några dagar inne på ett labb som här, säger han.

– Det skulle jag absolut avråda ifrån. Men det är ett stort steg framåt i rätt riktning.

Referens: Hong Ma et al. Correction of a pathogenic gene mutation in human embryos. Nature 2 augusti 2017. DOI: 10.1038/nature23305

Grunden i vår journalistik är trovärdighet och opartiskhet. Sveriges Radio är oberoende i förhållande till politiska, religiösa, ekonomiska, offentliga och privata särintressen.
Har du frågor eller förslag gällande våra webbtjänster?

Kontakta gärna Sveriges Radios supportforum där vi besvarar dina frågor vardagar kl. 9-17.

Du hittar dina sparade avsnitt i menyn under "Min lista".