Genterapi kan bota ärftlig dövhet
Forskare har lyckats få döva möss att höra genom att föra in friska hörselgener i cellernas arvsmassa som inte redan finns där.
Genterapi kan bli ett sätt att bota ärftlig dövhet hos människor i framtiden, enligt forskarna som publicerar sina nya fynd i Science transnational medicine.
Ungefär hälften av alla som drabbas av dövhet när de är små, har fått sin hörselnedsättning på grund av genetiska orsaker. Och idag finns inget ingen fungerande behandling mot sådan här ärftlig dövhet.
Forskarna utgick från döva möss med två muterade gener (TMC1 och TMC2), som i sitt friska och omuterade tillstånd är viktiga för hörandet, både hos möss och människa. Generna kodar för proteiner som hör till de flimmerhår som sitter i innerörat och som behövs för att tolka ljudvågor till något hörbart.
Genom att injicera in två friska upplagor av de här generna, via ett virus (AAV1) i mössens inneröra, så började mössen höra.
Men det är långt kvar innan detta kan bli en verklig behandling för barn med hörselnedsättning, forskarna hoppas börja göra kliniska försök på människor om 5-10 år.
Referens:
Askew C. Et. Al. "Tmc gene therapy restores auditory function in deaf mice", Science Transnational Medicine, DOI: 10.1126/scitranslmed.aab1996
