Läkemedel för sällsynt muskelsjukdom avråds för fler

2:14 min

Läkemedlet Translarna, som kan hjälpa barn med den allvarliga och sällsynta muskelsjukdom Duchennes muskeldystrofi, bör inte ges till nya patienter.

Landstingens gemensamma organ NT-rådet har beslutat att inte rekommendera läkemedlet Translarna till nya patienter. Läkemedlet kostar upp till fyra miljoner kronor per patient per år och kan bromsa sjukdomsförloppet för ungefär en tiondel av de pojkar som har sjukdomen.

De pojkar som ingått i en studie kan däremot få fortsatt behandling, enligt NT-rådets beslut.

– Jag tycker det är fruktansvärt att det kommer ett sånt beslut för de personerna som verkligen behöver detta, säger Petra Palmgren Lindwall som är mamma till Max som är nio år och som har sjukdomen. Hon är också styrelseordförande för insamlingsstiftelsen för muskeldystrofiforskning

Ni har ju erfarenhet av just det här läkemedlet, Translarna. Vad säger du om det?

– Vår son har haft det sen ett år tillbaka. Jag tycker det är väldigt svårt att säga därför att det är ett bromsande läkemedel och det funkar för oss. Men vi vet egentligen inte effekten motsvarande om man inte skulle ha det, säger hon.

Translarna är ett nytt så kallat särläkemedel för den ovanliga och allvarliga sjukdomen Duchennes muskeldystrofi, som drabbar framför allt pojkar. Den motoriska utvecklingen stannar av och i tonåren behöver många rullstol.

Translarna botar inte sjukdomen men kan bromsa sjukdomsförloppet för ungefär en tiondel av de som har sjukdomen. Och det kostar mellan 3 och 4 miljoner kronor per patient per år.

I veckan avslutas en svensk studie, där 11 pojkar har fått läkemedlet Translarna.

NT-rådet rekommenderar nu att pojkarna i studien får fortsatt behandling om läkaren bedömer att det har en kliniskt relevant effekt. Men de avråder samtidigt landstingen från att ge läkemedlet till nya patienter.

– Vi vet ju inte vilken prisnivå det hamnar på och vilka effekter som finns på läkemedlet, om det är försvarbart eller inte, säger NT-rådets ordförande Stefan Back.

NT-rådets rekommendation gäller tills Tandvårds- och läkemedelsförmånsverket, TLV, har gjort en hälsoekonomisk utvärdering och beslutat om läkemedlet. Men då måste läkemedelsbolaget ansöka först.

– Vi känner ju inte till så mycket om läkemedlet eftersom företagets ansökan inte är offentlig. Det vi kan lista ut är väl att det har en ganska osäker effekt och är ett rätt dyrt preparat.

Överläkare Mar Tulinius, som lett studien på Translarna, håller med om att läkemedlet är dyrt, men att kostnaden inte blir så stor eftersom det är så få som bör få det.

– Det som vi vet om det här läkemedlet är att om man kan börja med det tidigt då bromsar det upp nedbrytningen av musklerna som man behöver för att gå. För den här patientgruppen kan det handla om flera års skillnad i förlust av gångfunktion, säger han.