Olycklig genkombination gav cancer efter genterapi

Frågan om genterapi kan orsaka cancer väcktes härom året sedan två så kallade bubbelbarn med immunbristsjukdomen SCID i Frankrike som behandlats med genterapi drabbats av leukemi. Genterapiförsök avbröts i många länder i väntan på en förklaring. I dag publiceras en studie som pekar på att genterapi som metod inte var orsaken till att barnen fick cancer.
De franska barnen var så kallade bubbelbarn, de hade immunbristsjukdomen SCID som gjorde dem väldigt känsliga för infektioner. De fick genterapi - en frisk gen sattes in i deras benmärg och gjorde att immunförsvaret började fungera som det skulle. Nio av de tio barnen blev friska av behandlingen. Men efter några år drabbades två av barnen av leukemi och man misstänkte ett samband med genterapin. Genterapiförsök runt om i världen frystes för en tid, trots att man trodde sig veta förklaringen: Det måste vara så att den tillsatta genen hamnat på en olämplig plats på barnens kromosomer, sa forskarna. Att det kan hända visste man - och att det kan leda till cancer - men man trodde risken var så otroligt liten att det inte borde ha skett hos två av tio behandlade barn. Genkombination orsaken Den studie som blivit färdig nu, av genterapiforskare vid Cancerinstitutet i Maryland, USA, tyder på att de ursprungliga misstankarna pekade åt rätt håll. Hos de barn som fick leukemi hade den tillsatta genen hamnat nära en gen som heter LMO2 och de här två i kombination satte igång leukemin. Just det har de amerikanska forskarna sett hända hos möss. Slutsatsen som forskarna drar är att genterapi som metod inte kan anses farligt. Leukemifallen hos de franska barnen tycks bero på just den gen som deras sjukdom behandlades med och det finns inga skäl att lägga skulden på genterapin som metod eller vektorn, alltså det urblåsta virusskal som fungerade som farkost åt generna på deras väg in i kroppen. En uppfattningen som den svenske genterapiforskaren Gösta Gahrton håller med om. - Man har behandlat tusentals patienter med genterapi och samma vektor utan att ha fått leukemi. Så det är något speciellt med just den här sjukdomen SCID som höjer risken för leukemi, säger Gösta Gahrton, medicinprofessor vid Karolinska Institutet i Solna.
Grunden i vår journalistik är trovärdighet och opartiskhet. Sveriges Radio är oberoende i förhållande till politiska, religiösa, ekonomiska, offentliga och privata särintressen.
Du hittar dina sparade avsnitt i menyn under "Min lista".