Lovande försök med genterapi mot blödarsjuka

En ny behandling visar mycket lovande resultat för personer som lider av blödarsjuka. Efter att ha behandlats med genterapi behövde fyra av sex personer inte längre få läkemedel mot sjukdomen.

Blödarsjuka, som även kallas hemofili, är en grupp genetiska sjukdomar där kroppen inte producerar alla de proteiner som behövs för att blodet ska levra sig.

Forskare i Storbritannien använde ett ofarligt virus för att föra in fungerande gener i levercellerna hos sex personer med blödarsjuka. De leverceller som infekterats av viruset började sedan tillverka det protein som saknats.

Resultatet efter behandlingen visar att alla sex personer fick avsevärt högre nivåer av det protein som de saknat. Fyra av dem behövde inte längre någon annan behandling för sin sjukdom. 

Forskare har länge haft stora förhoppningar kring sådan här så kallad genterapi, och man hoppas nu kunna använda samma metod för att behandla fler sjukdomar som påverkar levern, till exempel cystisk fibros och blodfettrubbningar.

Referens:
Nathwani, Tuddenham, Savita Rangarajan et al. Adenovirus-Associated Virus Vector-Mediated Gene Transfer in Hemophilia B. New England Journal of Medicine, 2011; DOI: 10.1056/NEJMoa1108046

Grunden i vår journalistik är trovärdighet och opartiskhet. Sveriges Radio är oberoende i förhållande till politiska, religiösa, ekonomiska, offentliga och privata särintressen.
Du hittar dina sparade ljud i menyn under Min lista