Mar Tulinius
Mar Tulinius är en av forskarna bakom studien. Foto: Katarina Sundberg/Sveriges Radio

Effektivt läkemedel mot svår muskelsjukdom – men prislappen blir hög

2:22 min

Idag publiceras de kliniska resultaten av ett läkemedel mot den svåra muskelsjukdomen spinal muskelatrofi, SMA, som främst drabbar små barn. Resultaten är tydliga, men risken är att behandlingen blir för dyr.

Sjukdomen spinal muskelatrofi drabbar ofta små barn och innebär att muskelfunktionen successivt försämras.

Professor Mar Tulinius är en av forskarna bakom studien och minns sin reaktion när han först såg läkemedlets effekt:

– Det är fantastiskt. Jag vet hur det går för barn med SMA, typ 1, som inte får behandling. De blir bara svagare och till slut kan de inte ens andas själva, säger Mar Tulinius.

Av 120 barn som ingick i studien fick 80 läkemedlet Spinraza, resten fick placebo. Skillnaden mellan de båda grupperna blev oerhört tydlig. Barnen som fick läkemedlet blev bättre, började röra armar och ben, rulla runt och lärde sig att sitta. Barnen i placebogruppen blev däremot sämre och sämre.

Läkemedlet, Spinraza, är idag det enda godkända läkemedlet mot spinal muskelatrofi. Men det är dyrt. Prislappen tros hamna på flera miljoner kronor per år och barn, och behandlingen är livslång.

– För att vi ska kunna bedöma läkemedel behöver vi en plattform och den plattformen består av en hälsoekonomisk värdering, säger Gerd Lärfars, ordförande i rådet för nya terapier, NT-rådet.

NT-rådet är en expertgrupp som har landstingens mandat att komma med rekommendationer om hur – och om – nya läkemedel ska användas. Deras uppgift är att se till att vården blir jämlik.

– Vi ska se på människovärdesprinciper och allas rätt att få läkemedel, behov- och solidaritetsprincipen, det vill säga att resurserna ska gå till de som behöver dem mest. Sedan finns det också ett samhällsperspektiv, att våra resurser ska räcka till, säger Gerd Lärfars.

Därför görs nu alltså en så kallad hälsoekonomisk utredning av läkemedlet Spinraza, för att väga effekt mot kostnad och besluta om landstingen i Sverige ska behandla barnen eller inte.

– Vi vet att läkemedlet hjälper alla barn med SMA, och jag hoppas på det bästa, säger Mar Tulinius.

Referens: Nusinersen versus sham control in infantile-onset spinal muscular atrophy. Finkel et al, 2017. New England Journal of Medicine (NEJM), november 2.

Grunden i vår journalistik är trovärdighet och opartiskhet. Sveriges Radio är oberoende i förhållande till politiska, religiösa, ekonomiska, offentliga och privata särintressen.
Du hittar dina sparade avsnitt i menyn under "Min lista".