Hud i laboratoriemiljö, ser ut som gelatinblad.
En bit av den odlade huden. Foto: CMR Unimore

Sjuårig pojke fick ny hud med unik genterapi

2:14 min

Sjukdomsbehandling med genterapi har haft få framgångar, men nu har en tysk pojke fått 80 procent av huden transplanterad med hjälp av genterapi.

Pojken led av en svår genetisk hudsjukdom, och före operationen var han nära döden flera gånger på grund av att nästan hela hans tunna överhud var full av blåsor och infekterad.

Den genetiska ovanliga sjukdomen heter junktional epidermolysis bullosa, och barnen kallas ofta fjärilsbarn.

I det här unika fallet samarbetade tyska läkare med forskare i Italien. Forskarna odlade celler från pojken, där de med hjälp av genterapi förde in friska gener med stamceller, som kunde bilda nya friska hudceller

Den genförändrade nya överhuden kunde läggas på 80 procent av pojkens kropp, främst ben, armar och rygg. Fyra månader efter operationen kunde pojken gå i skolan.

Ett problem med genterapi är att verktygen, virusvektorerna som för in de nya generna i cellerna, i värsta fall kan skapa cancer. Men nu när den vetenskapliga artikeln publiceras i Nature två år efter operationen, har ingen cancer ännu utvecklats.

Fördelen är i så fall att huden är ett organ som lätt kan övervakas, konstaterar Anders Vahlquist, professor emeritus i dermatologi vid Akademiska sjukhuset i Uppsala.

– Man kan inspektera alla de här områdena och följa upp det. Man kan ganska lätt ta prover och undersöka om något har gått snett. Men hittills har alltså allt gått bra, säger Anders Vahlquist.

Men de barn som föds i Sverige har ofta en ännu svårare variant av sjukdomen och dör ofta vid ett års ålder.

Anders Vahlqvist tror därför inte att den nya metoden kan rädda dem.

– De har ofta mycket svåra engagemang av slemhinnorna i mag-tarmkanalen och i luftvägar. Det kommer man inte åt med den här behandlingen.

Referens: Tobias Hirsch et al "Regeneration of the entire human epidermis using transgenic stem cells" Nature 8 November 2017 doi:10.1038/nature24487

Grunden i vår journalistik är trovärdighet och opartiskhet. Sveriges Radio är oberoende i förhållande till politiska, religiösa, ekonomiska, offentliga och privata särintressen.
Du hittar dina sparade avsnitt i menyn under "Min lista".