Liten klar glasflaska med klart innehåll, tättskriven etikett, grön kapsyl
Första godkända gendropparna mot ärftlig ögonsjukdom. Foto: Courtesy of Spark Therapeutics via AP

Genterapibehandling mot ögonsjukdom godkänd i USA

0:41 min

För första gången har nu genterapibehandling mot en ärftlig sjukdom godkänts av den amerikanska läkemedelsmyndigheten, FDA.

Det handlar om en ovanlig ögonsjukdom som orsakas av en muterad gen och som kan leda till blindhet.

Genterapibehandlingen går ut på att en normal kopia av den felaktiga genen levereras direkt till cellerna i näthinnan. Tack vare det kan cellerna börja producera det protein som behövs för att patienten ska återfå synen, skriver FDA.

I Sverige och EU är den här genterapibehandlingen ännu inte godkänd, men enligt Marie Nyman på Gentekniknämnden, håller den Europeiska läkemedelsmyndigheten på att granska just den här behandlingen.

På engelska kallas sjukdomen Biallelic RPE65 mutation-associated retinal dystrophy.

Grunden i vår journalistik är trovärdighet och opartiskhet. Sveriges Radio är oberoende i förhållande till politiska, religiösa, ekonomiska, offentliga och privata särintressen.
Du hittar dina sparade avsnitt i menyn under "Min lista".