Genterapi

Blödarsjuka på väg att kunna botas

2:13 min

Blödarsjuka, hemofili, ser ut att snart för första gången kanske kunna botas med hjälp av genterapi.

Hör mer i Vetandets värld!

Flera framgångsrika försök pågår runt om i världen - och på Karolinska sjukhuset i Stockholm hoppas man kunna vara med i kliniska tester med svenska patienter.

I Sverige finns idag ca 1 000 personer med blödarsjuka i olika svårighetsgrad. En av dem är Anders Molander i Linköping:

– Alltså jag tror ju verkligen på detta. Jag kan ju bara föreställa mig vad det kan innebära att man kan bota blödarsjuka.

Blödarsjuka, eller hemofili, av de två typerna A och B beror på att man saknar någon av de viktiga så kallade faktorer som får blodet att koagulera.

Det är ett genetiskt fel som förekommer främst hos män men är ovanlig hos kvinnor. Så sent som på 1950-talet, var medellivslängden för blödarsjuka män under 20 år. Både inre och yttre skador kunde lätt orsaka livshotande blödningar.

Sedan tidigt 1960-tal finns det läkemedel för de här patienterna. Men nu ser det alltså ut som att man är nära att kunna reparera det genetiska felet och därmed förhoppningsvis bota sjukdomen, inte hos alla, men kanske en stor andel av de drabbade.

Margareta Holmström är överläkare på koagulationskliniken på Karolinska sjukhuset i Stockholm:

– Det här har man ju pratat om länge, att hemofili skulle vara en idealisk sjukdom för genterapi, och nu pågår ju kliniska prövningar i sen fas. Vi hoppas att kunna vara med och starta upp detta här i Sverige och på Karolinska.

Terapin går till så att man för in ett virus med den fungerande genen i patientens lever och de resultat man sett hittills visar att patienterna många gånger kan minska sin medicinering eller till och med sluta helt.

Det som behövs nu är långtidsuppföljningar av resultaten säger Margareta Holmström:

– Det är ingen rutinbehandling än, men vi vet ju att det publicerades resultat redan 2011 om hemofili B. Men nu så har man ju ännu bättre resultat. Fast naturligtvis, vi har ju inte nån riktigt lång uppföljning på de patienterna, men det ser väldigt lovande ut, säger hon.