Hopp mot nervsjukdomen ALS

Forskare i Kalifornien har utvecklat och testat en metod som på råttor har visat sig kunna bromsa förloppet hos den hittills obotliga nervsjukdomen ALS.  Eventuellt kan förloppet helt stoppas. Det här är ett genombrott enligt en av Sveriges främsta ALS-forskare.

- Det är en sensation om man kan få metoden att fungera. Det är vad vi kallar ett ”breakthrough”, säger Peter Andersen som är docent i klinisk neurovetenskap vid Umeå Universitet.

ALS är en nervsjukdom som succesivt bryter ned och försvagar olika muskler i kroppen. I Sverige insjuknar cirka 200 personer varje år och den genomsnittliga överlevnadstiden är ca 2,5 - 3 år. Hittills har sjukdomsförloppet varit obotligt när det gäller ALS.

Men nu har alltså forskare vid San Diego School of Medicine i Kalifornien utvecklat en behandling som ser ut att kunna stoppa upp sjukdomsförloppet avsevärt, ja till och med kanske helt stoppa sjukdomen från att utvecklas vidare.

- Det är det vi hoppas, att man ska kunna helt stoppa sjukdomen från att utvecklas, säger Peter Andersen.

Stänger av sjuk gen

Behandlingen går ut på att stänga av och blockera den sjuka genen som ställer till problem i de motoriska nervcellerna och som leder till sjukdomen. Och det här har man kunnat göra genom att pumpa in syntetiska bitar av DNA, så kallade oligonukleotider, i ryggmärgsvätskan. Hittills har behandlingen bara testats på möss och råttor men resultaten visar att de djur som fått behandlingen klarat sig avsevärt mycket längre än de som inte har behandlats.

Detta gäller den ärftliga varianten av ALS men forskarna hoppas att metoden ska kunna användas även för andra former av ALS.

Inom ett år påbörjas de första försöken på människor i USA och då hoppas Peter Andersen att även svenska patienter ska finnas med.

- Eventuellt hoppas vi att 2 - 4 av de 16 patienterna ska vara svenskar, men de ska behandlas i USA, säger Peter Andersen.

Studien publiceras idag i den vetenskapliga tidskriften Journal of Clinical Investigation.

Martin Wicklin

martin.wicklin@sr.se