Lyckade djurförsök i forskning om ALS

Nu kommer nya rön i kampen mot den hittills obotliga nervsjukdomen ALS. Det är forskare i Kalifornien som utvecklat och testat en metod som på råttor kunnat bromsa sjukdomsförloppet.

– Det är verkligen en sensation om man kan få metoden att fungera, så är det vad vi kallar ett ”breakthrough”, säger Peter Andersen, en av Sveriges främsta ALS-forskare.  

ALS är en nervsjukdom som successivt bryter ned och försvagar olika muskler i kroppen.  

I Sverige insjuknar cirka 200 personer varje år och den genomsnittliga överlevnadstiden är ca 2,5 - 3 år. 

Hittills obotlig
Hittills har sjukdomsförloppet varit obotligt när det gäller ALS. 

Men nu har alltså forskare vid San Diego School of Medicine i Kalifornien utvecklat en behandling som ser ut att kunna stoppa upp sjukdomsförloppet avsevärt, till och med kanske helt stoppa sjukdomen från att utvecklas vidare.  

– Det är det vi hoppas, att man så småningom helt ska kunna stänga av sjukdomsgenen. 

Behandlingen går ut på att stänga av och blockera den sjuka genen som jäklas i de motoriska nervcellerna och som leder till sjukdomen. Och det här har man kunnat göra genom att pumpa in syntetiska bitar av DNA, så kallade oligonukleotider, i ryggmärgsvätskan.  

Hittills har behandlingen bara testats på möss och råttor, men resultaten visar att de djur som fått behandlingen klarat sig avsevärt mycket längre än de som inte har behandlats.

Ärftliga varianten
Försöken gäller den ärftliga varianten av ALS men forskarna hoppas att metoden ska kunna användas även för andra former av sjukdomen.  

Inom ett år påbörjas de första försöken på människor i USA och då hoppas Peter Andersen att även svenska patienter ska finnas med.  

– Eventuellt hoppas vi att två, kanske fyra av de patienterna ska vara svenskar, men det ska behandlas i USA.  

Studien publiceras på torsdagen i den vetenskapliga tidskriften Journal of Clinical Investigation.  

Martin Wicklin, Vetenskapsradion
martin.wicklin@sr.se